Fomentar el conocimiento de las enfermedades minoritarias de niños/niñas y jóvenes, contribuyendo a una mejora en el desarrollo educativo sanitario. Impulsar el desarrollo integral, y así contribuir al mejor estado biopsicosocial de los niños/as, jóvenes y sus padres, creando medios favorecedores con grupos de espaldarazo psicológico y medios para el desarrollo educativo. Contribuir al aumento de las expectativas de vida de los afectados y mejorar con ello la calidad de vida tanto por ellos cómo de sus familias. Promover la participación de la Asociación en Instituciones Públicas y Privadas con la elaboración de Programas que favorezcan los intereses y necesidades de los afectados/as. Impulsar una atención médica especializada que mejore la calidad asistencial de los afectados/as.